МОСКВА, 7 мар — РАПСИ. Экспертный совет фонда «Круга добра» на очередном заседании одобрил лечение новых заболеваний, сообщили в пресс-службе фонда.
«Среди новых нозологий — заболевания PROS. Это спектр синдромов избыточного роста, ассоциированных с мутацией PIK3CA. Синдром PROS – это термин, который объединяет редкие заболевания, которые характеризуются пороками, чрезмерными разрастаниями тканей, имеют разнообразные клинические проявления», — рассказал научный сотрудник, детский онколог Центра им Н.Н. Блохина Гарик Сагоян.
Он отметил, что пациенты без лечения «имеют довольно серьезные осложнения, например, кровоизлияния и эмболию, сосудистые мальформации, неврологические и скелетные нарушения, развитие хронической боли».
Как сообщили в фонде, диагностику пациентов будет проводить, в частности, лаборатория эпигенетики Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова.
В пресс-службе также сказали, что на заседании экспертного совета было решено расширить список нозологий для применения закупаемого фондом иммуноглобулина для подкожного введения после трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток.
Перечень заболеваний «Круга добра» также пополнили: синдромы врождённой костномозговой недостаточности, гемоглобинопатии (бета-талассемия и др.), приобретённая идиопатическая апластическая анемия, нарушения обмена глюкозамингликанов, остеопетроз. Со своей стороны главный внештатный детский специалист-гематолог Минздрава России, президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, председатель экспертного совета фонда «Круг добра» Александр Румянцев рассказал, что особенностью группы пациентов с этими заболеваниями является то, что, в отличие от имеющих первичные иммунодефициты, они получают препарат не всю жизнь, а до того момента, пока у них не восстанавливается продукция собственных иммуноглобулинов. «У кого-то это может занять три месяца, а у кого-то год», – отметил специалист.
В фонде сообщили, что ещё одно заболевание, включённое решением экспертного совета в перечень стал хронический гепатит С. Это заболевание, вызванное вирусом гепатита С и сопровождающееся воспалением клеток печени, их гибелью и замещением соединительной тканью. По решению экспертного совета, для лечения гепатита С приняты зарегистрированные в России препараты Велпатасвир+Софосбувир и Глекапревир+Пибрентасвир.
Между тем заместитель директора по научной работе и инновационному развитию ФГБУ «НМИЦ ФПИ» Минздрава России, главный внештатный специалист Минздрава России по инфекционным болезням Владимир Чуланов отметил, что современные лекарства для лечения гепатита С демонстрируют очень высокую эффективность, близкую к 100%. «Без лечения, в перспективе 20-30 лет при инфицировании в детском возрасте гепатит С приводит к циррозу и раку печени», – сказал Чуланов. Кроме того, он обратил внимание на большую проблему стигматизации пациентов с гепатитом С, что особенно тяжело для детей.
При этом, как отметил член экспертного совета фонда, сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв, несмотря на наличие эффективных препаратов, которые практически со 100-процентной эффективностью за курс лечения в 8-12 недель избавляют пациента от гепатита С, финансовое обеспечение достаточно дорогостоящей терапии сейчас «провалилось» между разными системами финансирования, а значит, доступно не всем.
Со своей стороны председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко подытожил, что данное решение экспертного совета сравнимо с победами над некоторыми заболеваниями, которые, благодаря достижениям науки, перестали быть проблемой. «Это решение, которое позволит нам по сути, избавиться, от хронического вирусного гепатита С у детей», — подчеркнул Ткаченко.
