МОСКВА, 27 июн — РАПСИ. Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил первые заявки на препарат Элевидис для детей с Мышечной дистрофией Дюшенна, сообщили в пресс-службе фонда.
«Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил первые восемь заявок на обеспечение детей новейшим препаратом для терапии Мышечной дистрофии Дюшенна. Ранее экспертный совет одобрил, а попечительский совет фонда утвердил для внесения в перечень для закупок не зарегистрированный в России препарат однократного введения Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис) для генозаместительной терапии заболевания Мышечная дистрофия Дюшенна. Ожидается, что первые введения препарата состоятся в конце июня — начале июля», — говорится в сообщении.
Как отметили в фонде, Россия стала одной из первых стран, где стал доступен этот препарат. «Элевидис является первым препаратом однократного введения для генозаместительной терапии Мышечной дистрофии Дюшенна. С помощью вирусного вектора он вносит в клетки укороченную, но функциональную копию гена, кодирующего выработку белка дистрофина», — рассказали в пресс-службе.
В «Круге добра» ожидают, что в этом году поступят заявки на обеспечение препаратом Элевидис нескольких десятков детей с Мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте 4–5 лет, заявки продолжают поступать.
Между тем в пресс-службе сообщили, что «Круг добра» с 2021 года обеспечил терапией более 400 детей с Миодистрофией Дюшенна. Закупаемые фондом препараты Аталурен, Этеплирсен, Вилтоларсен и Голодирсен подходят части пациентов с миодистрофией Дюшенна и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD, препараты должны приниматься регулярно. С включением еще одного препарата в перечень, фонд расширяет возможности российских врачей по лечению Миодистрофии Дюшенна, терапия становится доступна еще большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие патогенетические препараты.
Мышечная дистрофия Дюшенна — это тяжелое заболевание, которое вызывается делециями или дупликациями одного или нескольких экзонов, либо точечными мутациями в гене дистрофина (DMD). Основное проявление — слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени.
