МОСКВА, 20 ноя — РАПСИ. Четырехлетний Степан из Екатеринбурга стал 50-м подопечным Фонда «Круга добра» с мышечной дистрофией Дюшенна, который получил инновационный препарат генной терапии Элевидис.
Фонд «Круг добра» до недавнего времени закупал четыре препарата дорогостоящей патогенетической терапии тяжёлого жизнеугрожающего заболевания Мышечная дистрофия Дюшенна, их получают более 450 подопечных Фонда с таким заболеванием. Это зарегистрированные в России препараты Аталурен и Вилтоларсен, а также незарегистрированные Этеплирсен и Голодирсен. Из-за особенностей изменений в гене дистрофина лекарства показаны и могут быть назначены лишь примерно трети пациентов с миодистрофией.
С июня текущего года подопечным «Круга добра» стало доступно ещё одно лекарство – новый препарат не просто патогенетической, а именно генной терапии, Деландистроген моксепарвовек (Элевидис). Он поставляет в организм укороченную, но полноценную копию гена дистрофина, благодаря которому происходит рост и укрепление мышц пациента. Таким образом, препарат помогает остановить развитие заболевания. В отличие от других препаратов введение Элевидиса однократное. По итогам клинических исследований Элевидис показал безопасность и значительную эффективность для детей в возрасте 4-5 лет включительно, предоставляется фондом для этой возрастной группы детей. Россия стала одной из первых стран, где доступен этот инновационный генный препарат.
«Полгода назад я в это даже не могла поверить, что в России будут ставить такой дорогой препарат. Очень хочется, чтобы Степан все так же бегал, прыгал и резвился, как обычные дети. Я слежу за тем, как он развивается и растет активным творческим ребенком, рисует фломастерами и краской, с удовольствием собирает конструкторы, строит башенки, увлечен машинками. Он радуется жизни! Мы смотрим в будущее с надеждой», − сказала мама Степана Татьяна Мулюкбаева.
Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил уже 63 заявки регионов на предоставление препарата, приём заявок исполнительных органов субъектов Федерации в сфере охраны здоровья на терапию препаратом Элевидис продолжается.
