МОСКВА, 12 окт — РАПСИ. Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил заявку на 100-ю дозу самого дорогостоящего препарата в мире, который предназначен для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), сообщили в пресс-службе фонда.
«На экспертном совете №61 заявки на Золгенсма были одобрены на ещё двух детей. Всего с прошлого августа экспертный совет фонда получил и одобрил уже 100 заявок на этот препарат», — говорится в сообщении.
Спинальная мышечная атрофия – одно из 57 заболеваний, включённых в перечень «Круга добра». Из 4255 подопечных фонда 1043 – это дети со СМА. По назначению врачей все они бесплатно получили или получают один из трёх существующих лекарственных препаратов.
В пресс-службе напомнили, что сначала фонд начал закупать в 2021 году уже зарегистрированные к тому времени в России препараты Рисдиплам (Эврисди) и Нусинерсен (Спинраза). В августе 2021 года фонд договорился с производителем о закупках самого дорогого на тот момент лекарства в мире – ещё не зарегистрированного в России Онасемноген абепарвовек (Золгенсма).
Как рассказали в фонде, в первые месяцы работы с Золгенсма экспертное сообщество ориентировалось на принятый ведущими российскими специалистами по СМА консенсус по генозаместительной терапии. Фонд принимал заявки на обеспечение Золгенсма на детей в возрасте до 6 месяцев, так как препарат наиболее эффективен в раннем возрасте.
Однако практически сразу «Круг добра» поставил перед экспертным советом и ведущими российскими специалистами по СМА вопрос об оценке существующего опыта и о возможном расширении возрастных рамок применения препарата. В итоге расширение категорий детей и регистрация препарата в России состоялись в декабре 2021 года, подчеркнули в пресс-службе фонда.
В настоящее время препарат зарегистрирован, поэтому его по заявкам фонда закупает ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России. Именно Золгенсма назначается многим вновь выявленным пациентам со СМА.
Кроме того, в фонде сообщили, что с расширением программы неонатального скрининга, которая сейчас ведётся в нескольких регионах в пилотном режиме, всё больше детей будут получать инфузию ещё на досимптоматической стадии, в первые месяцы жизни.
